जीन थेरेपी सिस्टिक फाइब्रोसिस में कैसे मदद कर सकती है?
जीन थेरेपी सिस्टिक फाइब्रोसिस में कैसे मदद कर सकती है?

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वीडियो: सिस्टिक फाइब्रोसिस जीन थेरेपी - उतना आसान नहीं जितना हमने सोचा था 2024, जून
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पित्रैक उपचार की सही प्रतियों का हस्तांतरण शामिल है पुटीय तंतुशोथ वायुमार्ग में उपकला कोशिकाओं के लिए ट्रांसमेम्ब्रेन चालन नियामक (CFTR) डीएनए। CFTR. की क्लोनिंग जीन 1989 में CFTR. के प्रूफ-ऑफ-सैद्धांतिक अध्ययन का नेतृत्व किया जीन इन विट्रो और पशु मॉडल में स्थानांतरण।

इस तरह, क्या सिस्टिक फाइब्रोसिस का इलाज जीन थेरेपी से किया जा सकता है?

पुटीय तंतुशोथ एक है जेनेटिक वह रोग जिसके कारण रोगी के फेफड़ों में बलगम बनने लगता है। इसके अलावा, अभी भी इस बीमारी का कोई इलाज नहीं है। अब, उद्योग सहयोग का एक सेट सकता है एक लाने में मदद करें पित्रैक उपचार यूके द्वारा विकसित सिस्टिक फाइब्रोसिस जीन थेरेपी नैदानिक परीक्षण में कंसोर्टियम।

ऊपर के अलावा, वैज्ञानिक सिस्टिक फाइब्रोसिस का इलाज कैसे करते हैं? वैज्ञानिकों इलाज का एक नया तरीका खोजा है पुटीय तंतुशोथ (सीएफ) जिसमें दोषपूर्ण को बदलने के लिए मरीजों के फेफड़ों की कोशिकाओं में कृत्रिम प्रोटीन पहुंचाना शामिल है पुटीय तंतुशोथ ट्रांसमेम्ब्रेन चालन नियामक (CFTR) प्रोटीन।

इसके बाद, सवाल यह है कि सिस्टिक फाइब्रोसिस के लिए जीन थेरेपी कितनी सफल है?

उत्परिवर्तन के कारण फेफड़े और पाचन तंत्र चिपचिपे बलगम से भर जाते हैं। का लक्ष्य सिस्टिक फाइब्रोसिस के लिए जीन थेरेपी दोषपूर्ण CFTR को बदलना है जीन एक कामकाजी के साथ। प्लेसीबो की तुलना में, नेबुलाइज़र द्वारा वितरित दृष्टिकोण ने फेफड़ों के कार्य में मामूली, लेकिन महत्वपूर्ण, सुधार दिखाया (3.7%)।

सिस्टिक फाइब्रोसिस जीन थेरेपी के लिए एक अच्छा उम्मीदवार क्यों है?

पुटीय तंतुशोथ एक अकेला है जीन विकार एक के रूप में देखा जीन थेरेपी के लिए अच्छा उम्मीदवार क्योंकि प्रभावित जीन ज्ञात है, लक्ष्य ऊतक, फेफड़ा, सुलभ है और 50% से कम है जीन स्थानांतरण नैदानिक लाभ प्रदान कर सकता है।

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