क्या क्रिस्प सिस्टिक फाइब्रोसिस का इलाज कर सकता है?

2024 लेखक: Michael Samuels | [email protected]. अंतिम बार संशोधित: 2023-12-16 01:44

crispr / कैस9 के लिए एक प्रयोगात्मक दृष्टिकोण है सिस्टिक फाइब्रोसिस का इलाज (सीएफ)। थेरेपी में एक नया प्रोटीन-आरएनए कॉम्प्लेक्स होता है जिसे आनुवंशिक उत्परिवर्तन को संबोधित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है जो रोगी के आनुवंशिकी को संपादित करके बीमारी का कारण बनता है, उत्परिवर्तन को स्वयं सुधारता है।

इस तरह, कैस9 और क्रिस्प सिस्टिक फाइब्रोसिस वाले लोगों के लिए क्या कर सकते हैं?

crispr प्रौद्योगिकी एक आशाजनक उपकरण है जीन संपादन जो शोधकर्ताओं को डीएनए अनुक्रमों को आसानी से बदलने और जीन फ़ंक्शन को संशोधित करने का अवसर प्रदान करता है। इस तरह, crispr - कैस9 दृष्टिकोण CFTR उत्परिवर्तन की मरम्मत के लिए एक वैध उपकरण का प्रतिनिधित्व कर सकता है और उम्मीद के परिणाम ऊतक और पशु मॉडल में प्राप्त किए गए थे सीएफ़ रोग।

इसके अतिरिक्त, सिस्टिक फाइब्रोसिस के लिए जीन थेरेपी कितनी सफल है? उत्परिवर्तन के कारण फेफड़े और पाचन तंत्र चिपचिपे बलगम से भर जाते हैं। का लक्ष्य सिस्टिक फाइब्रोसिस के लिए जीन थेरेपी दोषपूर्ण CFTR को बदलना है जीन एक कामकाजी के साथ। प्लेसीबो की तुलना में, नेबुलाइज़र द्वारा वितरित दृष्टिकोण ने फेफड़ों के कार्य में मामूली, लेकिन महत्वपूर्ण, सुधार दिखाया (3.7%)।

इसके अलावा, क्या जेनेटिक इंजीनियरिंग सिस्टिक फाइब्रोसिस का इलाज कर सकती है?

पुटीय तंतुशोथ एक है जेनेटिक वह रोग जिसके कारण रोगी के फेफड़ों में बलगम बनने लगता है। इसके अलावा, अभी भी नहीं है इलाज रोग के लिए। अब, उद्योग सहयोग का एक सेट सकता है एक लाने में मदद करें जीन यूके द्वारा विकसित चिकित्सा सिस्टिक फाइब्रोसिस जीन क्लिनिकल परीक्षण में थेरेपी कंसोर्टियम।

सिस्टिक फाइब्रोसिस के लिए भविष्य के कुछ उपचार क्या हैं?

निष्कर्ष: तीन नए एजेंट, ivacaftor, VX-809, और ataluren, CFTR उत्पादन में बुनियादी दोषों को लक्षित करते हैं। इवाकाफ्टर को हाल ही में एफडीए द्वारा अनुमोदित किया गया था, जबकि अन्य 2 एजेंट अभी भी नैदानिक परीक्षणों में हैं। रोगियों के साथ सीएफ़ वैयक्तिकृत से लाभ होगा दवा उनके विशिष्ट जीनोटाइप के आधार पर।